De ziekte van Danon is een zeldzame genetische aandoening, te wijten aan een mutatie in het LAMP2-gen dat zich op het X-chromosoom bevindt. Door deze mutatie functioneren de lysosomen niet goed, met ophoping van glycogeen en andere stoffen in de hartspiercellen tot gevolg. Dit...
Gentherapie voor jongens met de ziekte van Danon
