Onderzoekers van het Vlaams Instituut voor Biotechnologie en KU Leuven hebben een nieuwe strategie ontwikkeld die de weg kan effenen voor meer gepersonaliseerde behandelingen van de ziekte van Parkinson. De resultaten zijn gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Nature Communications.

Een internationaal onderzoeksteam onder leiding van VIB- en KU Leuven-wetenschappers werkte een innovatieve strategie uit om defecte eiwitten die gelinkt zijn aan Parkinson opnieuw beter te laten functioneren. Daarbij maken de onderzoekers gebruik van zogenaamde nanobodies, kleine en stabiele fragmenten van antilichamen die zich gericht kunnen binden aan doelwitten in cellen..
Parkinson is de op een na meest voorkomende neurodegeneratieve aandoening wereldwijd en treft meer dan 10 miljoen mensen. De ziekte veroorzaakt progressieve motorische problemen, evenwichtsstoornissen en in latere stadia soms ook dementie. Een genezende behandeling bestaat voorlopig niet.
Het onderzoek focust op het enzym glucocerebrosidase (GCase), dat instaat voor de afbraak van bepaalde vetstoffen in cellen. Bij een deel van de patiënten werkt dit enzym minder goed door genetische mutaties, wat leidt tot opstapeling van schadelijke stoffen in hersencellen.
De onderzoekers ontwikkelden nanobodies die zich op een nieuwe manier aan het enzym binden zonder de actieve plaats te blokkeren. Zo kunnen ze de werking stabiliseren en zelfs verbeteren. In een laboratoriumtest bleek dat ook defecte varianten opnieuw actiever worden en dat de activiteit van verschillende GCase-varianten kan worden verhoogd. Dat wijst op een brede inzetbaarheid, ook bij uiteenlopende genetische profielen.
Volgens de onderzoekers past deze doorbraak binnen de evolutie naar gepersonaliseerde geneeskunde, waarbij behandelingen beter worden afgestemd op de individuele patiënt. Hoewel het onderzoek zich nog in een preklinische fase bevindt, zijn de vooruitzichten voor verdere ontwikkeling veelbelovend.